一质粒简介:
pAAV2/5 是 AAV 病毒包装的关键反式辅助质粒,在三质粒包装系统中发挥以下作用:
1. 提供病毒复制与衣壳组装必需的 Rep/Cap 蛋白
与转移质粒(含 ITR 和目的基因)、辅助质粒(提供腺病毒辅助因子)共转染 293T 细胞后,Rep 蛋白驱动目的基因复制,Cap 蛋白组装成 AAV5 型衣壳,最终形成有感染能力的重组 AAV2/5 病毒颗粒。
2. 制备具有特定组织嗜性的 AAV 病毒
由于 Cap 基因为 AAV5 型,该质粒包装的病毒具有 AAV5 的组织靶向特性,尤其适合呼吸道上皮、中枢神经系统、视网膜等组织的基因递送,在呼吸道疾病、神经疾病的基因治疗研究中应用广泛。
3. 用于基因功能研究与基因治疗
包装出的 AAV2/5 病毒可用于体内外的基因过表达、敲低、基因编辑等实验,也可作为基因治疗的递送载体,实现目的基因在特定组织的长期稳定表达。
4.AAV5 血清型的免疫原性较低,且与 AAV2 无交叉中和反应,适合曾接触过 AAV2 人群的体内实验。
可感染分裂和非分裂细胞,在体内可实现长期(数月至数年)的基因表达。

- 序列:
- GTGCGGGCCTCTTCGCTATTACGCCAGCTGGCGAAAGGGGGATGTGCTGCAAGGCGATTAAGTTGGGTAACGCCAGGGTTTTCCCAGTCACGACGTTGTAAAACG
- ACGGCCAGTGAGCGCGCCAGCGCTCGTTCAAACCTCCCGCTCAAAATGGAGACCCTGCGTGCTCACTCGGGCTTAAATACCCAGCGTGACCACATGGTGTCGCAA
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- ATTTCGGCCTATTGGTTAAAAAAATGAGCTGATTTAACAAAAATTTAACGCGAATTTTAACAAAATATTAACGCTTACAATTTCCATTCGCCATTCAGGCTGCGC
- AACTGTTGGGAAGGGCGATCG
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